世界初！悪性骨腫瘍に対する承認（実用化）を目指した腫瘍 溶解性ウイルスの第Ⅱ相医師主導治験（多施設共同）を開始

[記事掲載日：22.02.28]

　鹿児島大学病院では、独自開発した、がん細胞のみを殺傷する遺伝子組換えウイルス医薬「サバイビン反応性ｍ－ＣＲＡ－１」の、悪性骨腫瘍に対する承認を目指した第Ⅱ相医師主導治験（多施設共同）を開始したということで、２月１８日に、探索的医療開発センターの 小戝（こさい）健一郎 センター長（大学院医歯学総合研究科 遺伝子治療・再生医学分野 教授）ら５人が記者発表を行いました。

　「サバイビン反応性ｍ－ＣＲＡ－１」は小戝教授らが開発したもので、がん細胞のほとんどで「サバイビン」という遺伝子が異常に生み出されており、この医薬がその異常な発生の仕組みに反応し、増殖しながらがん細胞を破壊します。また、正常な細胞には機能しないため、安全性が高く、副作用も非常に少ないことを、動物実験などで確認していました。
　悪性骨軟部腫瘍に対する第Ⅰ相治験は、２０１６年から鹿児島大学病院で実施しました。９人の被験者に対し、治験薬に関連した重大な有害事象が確認されず安全性が確認され、有効性を示唆する結果も見られました。この結果を踏まえ、悪性骨腫瘍に対する多施設共同（鹿児島大学、国立がん研究センター中央病院、久留米大学）第Ⅱ相治験を開始しました。
　悪性骨腫瘍は骨にできるがんで、１００万人に対し４人（日本全体で年間５００～８００人）が発症する「希少がん」であり、有効な治療法がない状況にあります。今回、遺伝子治療薬として承認されれば「世界初」となるもので、今後２年間で２０人を対象に有効性を評価し、２０２５年に再生医療等製品や希少がんに対するオーファンドラッグとしての早期承認申請を目指します。
治験を担当する永野副センター長は「骨腫瘍は希少がんのため、製薬会社も治療薬が開発しにくい状況でした。実用化すれば、患者さんの希望の光になるのではと考えています。」と話し、小戝教授からは「一刻も早く患者さんに届け、将来的には多くのがんに対する適用を目指したい。」と力強い抱負が述べられました。
　本治験は、日本医療研究開発機構（AMED）の革新的がん医療実用化研究事業（代表：小戝教授）にて実施するもので、本学の大学院医歯学総合研究科　遺伝子治療・再生医学分野（小戝研教授、松田助教）、医学部保健学科　理学療法学専攻（永野教授）、大学病院　整形・運動機能センター（谷口教授）、同　臨床研究管理センター　治験管理部門（武田教授、二川薬剤主任）、同　検査部（橋口教授、山口准教授）、同　放射線部（吉浦教授、中條助教）らの共同研究グループで取り組んでいます。

　
記者発表を行う 小戝 健一郎 探索的医療開発センター長
（大学院医歯学総合研究科 遺伝子治療・再生医学分野 教授）

　　　
報道機関からの質問に答える 小戝 センター長

（写真左から）整形・運動機能センター長 谷口 昇 教授、探索的医療開発センター 副センター長 永野 聡 教授、病院長 坂本 泰二 教授、
探索的医療開発センター長 小戝 健一郎 教授、臨床研究管理センター治験管理部門長、薬剤部長 武田 泰生 教授
※★写真撮影時のみ、マスクを外しております。